Qualified diagnostic medicine in your hands

A tecnologia de mRNA pode ser a resposta para a criação de uma vacina contra o câncer, mas olhem que bacana: os estudos do RNA prometem levar ainda mais benefícios para a Medicina. De acordo com a revista Nature , referência quando se trata de saúde, pelo menos três terapias baseadas na edição de RNA entraram em ensaios clínicos ou receberam aprovação para fazê-lo. “Os defensores da edição de RNA argumentam há muito tempo que poderia ser uma alternativa mais segura e flexível às técnicas de edição de genoma, como o CRISPR”, diz a reportagem. Nela, Andrew Lever, biólogo da Universidade de Cambridge, no Reino Unido, fala ainda: “O RNA é agora visto como uma molécula terapêutica muito importante.” Ele tem se tornado o centro das atenções destes estudos recentes – principalmente após o desenvolvimento da vacina de COVID-19 – porque tem um papel crucial na síntese de proteínas: a informação genética codificada no DNA é transcrita em RNA mensageiro (mRNA) antes de ser traduzida em proteínas As técnicas de edição de RNA, portanto, buscam compensar mutações prejudiciais, alterando a sequência do RNA e, assim, permitindo a síntese de proteínas normais. Para completar, a edição de RNA também pode aumentar a produção de proteínas benéficas. “Ao contrário da edição do genoma CRISPR, a edição do RNA não altera os genes. Nem introduz mudanças permanentes, porque as moléculas de RNA são transitórias”, explica a reportagem. Entre os testes clínicos que já estão sendo realizados em humanos, está o da Wave Life Sciences em Cambridge, que, está explorando a edição de base única para tratar uma doença genética chamada deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD), que pode danificar os pulmões e o fígado. A doença reduz a produção de AAT, uma proteína produzida nas células do fígado que protege os pulmões dos danos causados pela inalação de ar poluído ou outros irritantes. Em camundongos, a droga editou cerca de 50% do mRNA alvo nas células do fígado, o que, segundo a Nature, é suficiente para produzir efeitos terapêuticos. “Outra abordagem, chamada edição de exon de RNA, altera milhares de letras genéticas em uma molécula de RNA de uma só vez, em vez de alterar apenas uma letra. A edição Exon é semelhante a editar um parágrafo inteiro em vez de corrigir um erro de digitação”, explica a reportagem. Esta tecnologia é particularmente importante para doenças causadas por múltiplas mutações no genoma de uma pessoa. Empresas como a Ascidian Therapeutics, em Boston, estão aproveitando o processo para remover éxons contendo mutações e substituí-los por outros saudáveis. No mês passado, a Ascidian recebeu aprovação do FDA dos Estados Unidos para um ensaio clínico de um editor de exon que visa a tratar a doença de Stargardt, que causa perda de visão. Pessoas com a doença apresentam diversas mutações em um único gene, levando à produção de uma proteína defeituosa que normalmente protege a retina. E, agora, ganham nova esperança de cura. Por: Dr. Augusto Romão